La FDA ha aceptado la primera carta de intención (LOI) en el Programa Piloto de Enfoques Innovadores en Ciencia y Tecnología para Nuevos Medicamentos (ISTAND en inglés), para una tecnología de órgano en chip, un tipo de sistema microfisiológico, destinado a estudiar el daño hepático inducido por medicamentos (DILI, en inglés) en ciertos candidatos a fármacos.
Nota: El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER, en inglés) de la FDA ha aceptado la primera carta de intención (LOI) en el Programa Piloto de Enfoques Innovadores en Ciencia y Tecnología para Nuevos Medicamentos (ISTAND en inglés), para una tecnología de órgano en chip, un tipo de sistema microfisiológico, destinado a estudiar el daño hepático inducido por medicamentos (DILI, en inglés) en ciertos candidatos a fármacos.
El ISTAND fue lanzado en 2020 y tiene como objetivo apoyar el desarrollo de nuevas herramientas, con fines regulatorias, para la evaluación de seguridad de nuevos productos médicos. Este programaabre oportunidades para estas nuevas tecnologías que no encajan en las vías establecidas de evaluación y aplicación, como en el caso de biomarcadores y evaluaciones de resultados clínicos.
Esta LOI aceptada se refiere a una herramienta, desarrollada por la empresa Emulate Inc, llamada Liver-Chip humana que se utiliza para evaluar el riesgo de DILI en adultos y generar datos relevantes para la presentación de un nuevo fármaco en investigación (IND). El modelo de Liver-Chip funciona cultivando cuatro tipos de células hepáticas humanas en un entorno micro-ingenierizado que recrea la fisiología y las fuerzas mecánicas naturales que las células experimentan en el cuerpo humano. Esto permite monitorear en tiempo real los signos de daño inducido por medicamentos en comparación con condiciones de control.
El Liver-Chip se utiliza para evaluar el riesgo relativo de DILI de un fármaco en comparación con el riesgo de otro medicamento de la misma clase. Estos datos se emplearán para determinar si el fármaco candidato tiene un riesgo menor, similar o mayor de causar hepatotoxicidad en relación con otro medicamento.
“El DILI es una de las principales razones por las que los medicamentos no avanzan en el proceso de IND, y las tecnologías emergentes como los sistemas microfisiológicos muestran potencial para evaluar riesgos de hepatotoxicidad en las fases preclínicas del desarrollo de medicamentos”, dijo Jeffrey Siegel, M.D., director de la Oficina de Ciencia de Evaluación de Medicamentos en la Oficina de Nuevos Medicamentos de CDER. “Apoyamos los esfuerzos de ISTAND para promover enfoques novedosos en el desarrollo de medicamentos y su contribución para llevar terapias seguras y efectivas a los pacientes de manera más rápida y eficiente”.
La aceptación de la LOI es el primer paso de un proceso de calificación de tres etapas en los programas de herramientas para el desarrollo de drogas, como el Liver-Chip.
En el siguiente paso, la FDA trabajará con el solicitante para hacerle una devolución sobre un plan de calificación. El paso final es un paquete de calificación completo, después del cual los desarrolladores podrán utilizar esa tecnología ya calificada en cualquier otro programa de desarrollo de medicamentos para ese contexto específico de uso.